O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) recebeu habilitação do Ministério da Saúde para a realização de terapia gênica, um avanço raro e estratégico no sistema público. Com a autorização, o HCB passa a ser o único hospital do Centro-Oeste e o único do país com atendimento 100% pediátrico habilitado para esse tipo de tratamento. No Brasil, apenas outras duas instituições possuem a mesma autorização: o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Unicamp (SP).
A habilitação está diretamente ligada à atualização dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde, que passaram a garantir o acesso à terapia gênica para crianças de até seis meses. No entanto, a aplicação do medicamento só pode ocorrer em centros habilitados, com estrutura e equipes especializadas.
Segundo a coordenadora do serviço de neuropediatria do HCB e responsável pelo ambulatório de doenças neuromusculares e terapias gênicas, Janaína Monteiro, o hospital precisou comprovar capacidade técnica e assistencial. “Só se pode infundir essa medicação em centros que demonstrem ter profissionais treinados e condições adequadas para lidar com a terapia”, explica.
Estrutura, equipe e primeira aplicação em 2025
Com perfil terciário e foco em doenças crônicas e complexas, o HCB apresentou ao ministério sua estrutura física, incluindo UTI, fisioterapia especializada e suporte clínico completo. Além disso, profissionais de diferentes áreas — médicos, enfermeiros e farmacêuticos — passaram por treinamento específico.
A primeira aplicação de terapia gênica no hospital ocorreu em maio de 2025, quando uma criança diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME) recebeu o medicamento zolgensma, uma das terapias mais complexas e de maior custo da medicina atual.
A AME é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores da medula espinhal, causada pela ausência de uma proteína essencial à sobrevivência dessas células. O quadro é progressivo e pode levar à morte nos casos mais graves, além de comprometer severamente os movimentos e a respiração, embora a capacidade intelectual permaneça preservada.
Diagnóstico precoce faz a diferença
A terapia gênica atua diretamente no gene responsável pela produção da proteína ausente, utilizando um vetor viral. Por isso, o diagnóstico precoce é decisivo. Desde 2021, a AME integra a triagem neonatal da rede pública de saúde do Distrito Federal, o que permite identificar a doença ainda nos primeiros dias de vida.
Atualmente, o Hospital da Criança de Brasília acompanha 50 pacientes com AME. Após o diagnóstico, uma equipe multidisciplinar avalia se a criança é elegível para o uso do zolgensma. “Fazemos exames pré-infusionais, avaliando fígado, troponina e função cardíaca, para garantir que a criança esteja clinicamente apta”, detalha Janaína Monteiro.
Após a infusão, o acompanhamento continua rigoroso. O paciente passa a usar corticoide de forma contínua e é monitorado semanalmente para avaliar a resposta à terapia.
Atendimento pelo SUS e pacientes de outros estados
Mesmo sem crianças do Distrito Federal com prescrição ativa do zolgensma no momento, o HCB atende pacientes de outros estados brasileiros, como a pequena Romanna Duarte, de sete meses, que veio de Mossoró (RN). Diagnosticada com AME aos dois meses de vida, ela recebeu a terapia no hospital público de Brasília.
Segundo a mãe, Rayanna Duarte, a resposta tem sido positiva. “Até o momento, ela reagiu superbem. Seguimos aqui acompanhando de perto, fazendo exames. Se surgir qualquer urgência, sabemos exatamente para onde correr”, relata.
Para a equipe médica, a habilitação representa uma virada histórica. “Começamos cuidando desses pacientes quase exclusivamente com foco paliativo. Hoje, poder oferecer um tratamento que modifica o curso da doença, dentro de um hospital público e pelo SUS, é uma conquista enorme”, resume Janaína Monteiro.