A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar os testes clínicos em humanos da GB221, uma terapia gênica avançada para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença e que costuma surgir nos primeiros meses de vida. A decisão foi anunciada nesta segunda-feira (24), durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo.
O estudo, aprovado em análise prioritária, coloca o Brasil na liderança latino-americana no desenvolvimento de terapias gênicas — uma das tecnologias mais avançadas e estratégicas da saúde de precisão.
Parceria internacional e produção nacional
A terapia GB221 foi criada pela norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio). Além de participar do desenvolvimento clínico, a Fiocruz fechou um acordo de transferência de tecnologia por meio de Bio-Manguinhos, o que abre a possibilidade de produzir, pela primeira vez no país, uma terapia gênica em território nacional.
A iniciativa integra a Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que busca estruturar bases científicas, produtivas e assistenciais para que essas soluções cheguem ao SUS. O projeto de terapias gênicas da instituição já recebeu R$ 122 milhões do Ministério da Saúde e outros R$ 50 milhões da Finep, voltados à infraestrutura.
Bio-Manguinhos domina tecnologias de vetores virais desde a produção das vacinas contra a covid-19, o que acelera a adaptação da plataforma para o novo tratamento.
Passo estratégico para o SUS e para a soberania científica
A autorização da Anvisa fortalece duas agendas centrais do governo: o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e a ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Além de promover inovação, o projeto busca reduzir a dependência externa e enfrentar o alto custo associado às terapias de nova geração.
Para o presidente da Fiocruz, Mario Moreira, trata-se de um marco histórico:
“É emocionante colocar nossa capacidade científica a serviço das crianças do país. Este estudo pode transformar vidas por meio de uma tecnologia de ponta na ciência mundial.”
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, reforçou o impacto estratégico:
“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio fortalece a soberania científica e representa esperança real para milhares de famílias.”
A doença e o potencial da terapia
A AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para os neurônios motores. Sem ela, ocorre perda muscular progressiva, o que pode comprometer funções vitais e reduzir drasticamente a expectativa de vida.
O início dos testes clínicos representa uma possibilidade inédita de avanço científico e terapêutico para uma condição rara e de alto impacto social.